[30 avril 2010] 

L’Union européenne a permis de redonner espoir à de nombreux patients atteints de maladies rares grâce à l’adoption, il y a 10 ans du règlement européen sur les médicaments orphelins pour lequel Françoise Grossetête était rapporteur.

En proposant des incitations à la recherche, ce cadre juridique a permis le développement et à la mise sur le marché de tels médicaments dans les domaines des maladies génétiques, du cancer, des troubles du métabolisme, de l’immunologie, ainsi que des affections cardiovasculaires et respiratoires.

Dans les conditions normales du marché, de tels médicaments n’auraient pas été développés.

Depuis son adoption, plus de 650 demandes de médicaments orphelins ont été soumises pour plus de 200 maladies rares différentes. On compte aujourd’hui 60 médicaments ayant reçu un avis positif de l’Agence européenne des médicaments, permettant à presque 3 millions de patients de vivre.

En présence d’associations de patients et d’experts, Françoise Grossetête dressera un bilan de cette réglementation et discutera de propositions pour améliorer la disponibilité des traitements. Il est fondamental que les maladies rares qui touchent environ 27 millions de personnes en Europe restent une priorité de santé publique en Europe.